Spinal Musküler Atrofi (SMA), istemli kas hareketlerini kontrol eden motor nöron adı verilen sinir hücrelerini etkileyen kalıtsal bir hastalıktır. Omurilikteki bu sinir hücrelerinin işlevini yitirmesiyle kaslar, gerekli sinyalleri alamaz ve zamanla küçülerek güçsüzleşir (atrofi). Bu durum, hastanın kol, bacak, baş ve boyun kaslarını kontrol etme yeteneğini kademeli olarak kaybetmesine yol açar. Yürüme, sürünme, baş ve boyun kontrolü, yutkunma ve nefes alma gibi temel hareketler bu hastalıktan etkilenir. Ancak SMA'nın neden olduğu kas kaybı ve zayıflığına rağmen, görme, işitme, tat alma, koklama, dokunma duyuları ile zihinsel ve duygusal işlevler tamamen normal kalır.