स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (SMA) एक आनुवंशिक बीमारी है जो मोटर न्यूरॉन्स नामक तंत्रिका कोशिकाओं को प्रभावित करती है, जो स्वैच्छिक मांसपेशियों की गतिविधियों को नियंत्रित करती हैं। जैसे-जैसे रीढ़ की हड्डी में ये तंत्रिका कोशिकाएं अपना कार्य खो देती हैं, मांसपेशियां आवश्यक संकेत प्राप्त नहीं कर पाती हैं और समय के साथ धीरे-धीरे सिकुड़ कर कमजोर (एट्रोफी) हो जाती हैं। यह स्थिति रोगी की हाथ, पैर, सिर और गर्दन की मांसपेशियों को नियंत्रित करने की क्षमता में धीरे-धीरे कमी लाती है। इस बीमारी से चलने, रेंगने, सिर और गर्दन को नियंत्रित करने, निगलने और सांस लेने जैसे बुनियादी आंदोलन प्रभावित होते हैं। हालांकि, एसएमए के कारण होने वाली मांसपेशियों की हानि और कमजोरी के बावजूद, दृष्टि, श्रवण, स्वाद, गंध और स्पर्श की इंद्रियां, साथ ही मानसिक और भावनात्मक कार्य पूरी तरह से सामान्य रहते हैं।