Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine erbliche Erkrankung, die Nervenzellen, sogenannte Motoneuronen, betrifft, welche die willkürlichen Muskelbewegungen steuern. Wenn diese Nervenzellen im Rückenmark ihre Funktion verlieren, können die Muskeln die notwendigen Signale nicht mehr empfangen und schrumpfen und schwächen sich im Laufe der Zeit allmählich (Atrophie). Dieser Zustand führt zu einem fortschreitenden Verlust der Fähigkeit des Patienten, die Muskeln der Arme, Beine, des Kopfes und des Nackens zu kontrollieren. Grundlegende Bewegungen wie Gehen, Krabbeln, Kopf- und Nackenkontrolle, Schlucken und Atmen sind von dieser Krankheit betroffen. Trotz des durch SMA verursachten Muskelschwunds und der Muskelschwäche bleiben jedoch die Sinne Sehen, Hören, Schmecken, Riechen und Tasten sowie die mentalen und emotionalen Funktionen vollständig normal.