В настоящее время не существует окончательного лечения болезни Фабри. Однако доступны методы лечения для управления симптомами и замедления прогрессирования заболевания, главным образом посредством ферментозаместительной терапии (ФЗТ) и пероральной шаперонной терапии.

Ферментозаместительная терапия (ФЗТ): Эта терапия включает введение синтетических ферментов, которые имитируют функцию дефицитного фермента альфа-GAL в организме. Замещая недостающий фермент, ФЗТ направлена на предотвращение накопления вредных жировых веществ, тем самым уменьшая воздействие болезни.

Пероральная шаперонная терапия: Это лечение использует небольшие молекулы, называемые шаперонами. Эти шапероны помогают стабилизировать и корректировать некоторые неправильно свернутые ферменты альфа-GAL, улучшая их функцию. Скорректированные ферменты затем могут более эффективно расщеплять жировые вещества, уменьшая проявления болезни.