Nusinersen, Aralık 2016'da FDA onayı almıştır ve Spinal Musküler Atrofi (SMA) tanısı konmuş bebek ve çocukların tedavisinde kullanılmaktadır. Bu tedavi, hastalığın semptomlarını hafifleterek hastaların yaşam kalitesini artırmayı hedefler. Nusinersen'in uygulanma kararı, hastanın klinik durumuna göre kişiselleştirilir.