Нусинерсен получил одобрение FDA в декабре 2016 года и применяется для лечения младенцев и детей с диагнозом спинальная мышечная атрофия (СМА). Это лечение направлено на облегчение симптомов заболевания, тем самым улучшая качество жизни пациентов. Решение о применении Нусинерсена индивидуализируется в зависимости от клинического состояния пациента.