Nusinersen recibió la aprobación de la FDA en diciembre de 2016 y se utiliza en el tratamiento de lactantes y niños diagnosticados con Atrofia Muscular Espinal (AME). Este tratamiento tiene como objetivo aliviar los síntomas de la enfermedad, mejorando así la calidad de vida de los pacientes. La decisión de administrar Nusinersen se individualiza según la condición clínica del paciente.