Nusinersen recebeu aprovação da FDA em dezembro de 2016 e é utilizado no tratamento de lactentes e crianças diagnosticados com Atrofia Muscular Espinhal (AME). Este tratamento visa aliviar os sintomas da doença, melhorando assim a qualidade de vida dos pacientes. A decisão de administrar Nusinersen é individualizada com base na condição clínica do paciente.