Fenilketonüri (PKU) tedavisi, hastalığın yaşam boyu yönetimi için kritik öneme sahiptir. Tedavi alması gereken başlıca gruplar şunlardır:

* Yenidoğanlar: Yenidoğan tarama testleri sonucunda fenilketonüri teşhisi konulan bebeklerde, uzun vadeli nörolojik ve gelişimsel sorunları önlemek amacıyla derhal ve doktor gözetiminde diyet tedavisine başlanmalıdır.
* Doğurganlık Çağındaki Kadınlar: Ailesinde fenilketonüri öyküsü bulunan ve hamilelik planlayan kadınların, yüksek fenilalanin düzeylerinin doğmamış bebek üzerindeki olumsuz etkilerini en aza indirmek için hamilelik öncesinde ve hamilelik süresince doktorlarıyla iş birliği içinde özel bir PKU diyetini titizlikle planlaması ve sürdürmesi gerekmektedir.
* Yetişkinler: Fenilketonüri hastaları, yaşam kalitelerini korumak ve potansiyel komplikasyonları önlemek için ömür boyu diyet tedavisi almalıdır. Tedaviyi herhangi bir nedenle kesen yetişkinlerin, sağlık profesyonelleriyle derhal iletişime geçerek diyetlerini yeniden düzenlemesi ve sürdürmesi büyük önem taşımaktadır.