Na Leucemia Mieloide Aguda (LMA), FLT3 é uma mutação genética adquirida comummente observada que desempenha um papel significativo na patogénese da doença. A positividade para FLT3 na LMA tem duas importâncias fundamentais:
1. A presença de uma mutação FLT3 coloca o paciente num grupo de alto risco. Neste cenário, a avaliação da elegibilidade para um transplante de células-tronco é geralmente necessária como parte do plano de tratamento.
2. Atualmente, existem terapias direcionadas (medicamentos inteligentes) que atuam especificamente na mutação FLT3. Estes medicamentos são utilizados em adição à quimioterapia padrão, tanto no tratamento de primeira linha quanto nas terapias de consolidação/manutenção subsequentes, com o objetivo de mitigar os efeitos da mutação.