Dans la Leucémie Myéloïde Aiguë (LMA), FLT3 est une mutation génétique acquise fréquemment observée qui joue un rôle important dans la pathogenèse de la maladie. La positivité de FLT3 dans la LMA a deux importances fondamentales :
1. La présence d'une mutation FLT3 classe le patient dans un groupe à haut risque. Dans ce cas, l'évaluation de l'éligibilité à une greffe de cellules souches est généralement nécessaire dans le cadre du plan de traitement.
2. Actuellement, des thérapies ciblées (médicaments intelligents) qui visent spécifiquement la mutation FLT3 sont disponibles. Ces médicaments sont utilisés en complément de la chimiothérapie standard, aussi bien en traitement de première ligne que lors des thérapies de consolidation/maintenance ultérieures, dans le but d'atténuer les effets de la mutation.