A fibrose cística é uma doença genética causada por uma mutação no gene CFTR (regulador da condutância transmembrana da fibrose cística). Essa alteração genética afeta a estrutura e a função de uma proteína que regula o movimento de sal entre o interior e o exterior das células. Como resultado, um muco anormalmente espesso e pegajoso acumula-se em muitos órgãos, principalmente nos pulmões e no pâncreas. Esse acúmulo de muco obstrui especificamente as vias aéreas, levando a problemas respiratórios graves e outras complicações.