La fibrose kystique est une maladie génétique causée par une mutation dans le gène CFTR (régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique). Ce changement génétique affecte la structure et la fonction d'une protéine qui régule le mouvement du sel entre l'intérieur et l'extérieur des cellules. En conséquence, un mucus anormalement épais et collant s'accumule dans de nombreux organes, notamment les poumons et le pancréas. Cette accumulation de mucus obstrue particulièrement les voies respiratoires, entraînant de graves problèmes respiratoires et d'autres complications.