Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine genetische Krankheit, die Nervenzellen, sogenannte Motoneuronen, betrifft, welche die willkürlichen Muskelbewegungen steuern. Bei dieser Erkrankung können die Muskeln nicht richtig auf Signale von Nervenzellen im Rückenmark reagieren. Dies führt zu einer fortschreitenden Schwächung, Schrumpfung und letztendlichen Funktionsverlust (Atrophie) der Muskeln.

Infolgedessen verlieren die Patienten die Kontrolle über ihre Arm-, Bein-, Kopf- und Nackenmuskulatur. Grundlegende Bewegungen wie Gehen, Krabbeln, Kopf- und Nackenkontrolle, Schlucken und Atmen sind ebenfalls negativ betroffen. Obwohl SMA zu schwerem Muskelschwund und Schwäche führt, bleiben Sinne wie Sehen, Hören, Schmecken, Riechen und Tasten sowie geistige und emotionale Funktionen völlig normal.