Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток является критическим методом лечения в детском возрасте, главным образом при злокачественных (раковых) состояниях, а также при серьезных незлокачественных (доброкачественных) заболеваниях, которые часто имеют генетическое происхождение. Детские заболевания, при которых трансплантация проводится наиболее часто, можно сгруппировать следующим образом:

* Гематологические злокачественные новообразования: Лейкозы, Миелодиспластический синдром.
* Недостаточность костного мозга и апластические анемии: Апластическая анемия, Пароксизмальная ночная гемоглобинурия, Апластическая анемия Фанкони, Врожденный дискератоз, Синдром Швахмана-Даймонда, Амегакариоцитарная тромбоцитопения, Анемия Даймонда-Блэкфана, Болезнь Костманна.
* Гемоглобинопатии: Талассемия, Серповидно-клеточная анемия.
* Первичные иммунодефициты: Тяжелые комбинированные иммунодефициты, Синдром Вискотта-Олдрича, Хроническая гранулематозная болезнь.
* Гистоцитарные расстройства: Гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз.
* Врожденные нарушения обмена веществ (болезни накопления): Остеопетроз, Мукополисахаридоз, Адренолейкодистрофия, Метахроматическая лейкодистрофия (МЛД), Глобоидноклеточная лейкодистрофия (Болезнь Краббе), Болезнь Вольмана, Маннозидоз.

Диагностика этих заболеваний осуществляется путем детального клинического обследования, генетических тестов и передовых диагностических методов, таких как аспирация и/или биопсия костного мозга.