एलोजेनिक स्टेम सेल प्रत्यारोपण बचपन में एक महत्वपूर्ण उपचार विधि है, मुख्य रूप से घातक (कैंसरग्रस्त) स्थितियों के लिए, और गंभीर गैर-घातक (सौम्य) बीमारियों के लिए भी, जो अक्सर आनुवंशिक मूल की होती हैं। बचपन की जिन बीमारियों के लिए प्रत्यारोपण सबसे अधिक किया जाता है, उन्हें मुख्य रूप से निम्नलिखित समूहों में वर्गीकृत किया जा सकता है:

* रक्त संबंधी घातक रोग: ल्यूकेमिया, मायलोइडिसप्लास्टिक सिंड्रोम।
* अस्थि मज्जा विफलताएं और अप्लास्टिक एनीमिया: अप्लास्टिक एनीमिया, पैरॉक्सिज्मल नॉक्टर्नल हीमोग्लोबिन्यूरिया, फैनकोनी अप्लास्टिक एनीमिया, डिस्केराटोसिस कंजेनिटा, श्वाचमैन-डायमंड सिंड्रोम, एमेगाकैरियोसाइटिक थ्रोम्बोसाइटोपेनिया, डायमंड-ब्लैकफैन एनीमिया, कोस्टमैन रोग।
* हीमोग्लोबिनोपैथीज़: थैलेसीमिया, सिकल सेल एनीमिया।
* प्राथमिक प्रतिरक्षा न्यूनता: गंभीर संयुक्त प्रतिरक्षा न्यूनता, विस्कॉट-एल्ड्रिच सिंड्रोम, क्रोनिक ग्रैनुलोमैटस रोग।
* हिस्टियोसाइटिक विकार: हेमोफैगोसाइटिक लिम्फोहिस्टियोसाइटोसिस।
* चयापचय की जन्मजात त्रुटियां (भंडारण रोग): ऑस्टियोपेट्रोसिस, म्यूकोपोलिसेकेरिडोसिस, एड्रेनोलेयूकोडिस्ट्रोफी, मेटाक्रोमेटिक लेयूकोडिस्ट्रोफी (MLD), ग्लोबॉइड सेल लेयूकोडिस्ट्रोफी (क्रैबे रोग), वोल्मन रोग, मैनॉसिडोसिस।

इन बीमारियों का निदान विस्तृत नैदानिक मूल्यांकन, आनुवंशिक परीक्षण और अस्थि मज्जा एस्पिरेशन और/या बायोप्सी जैसी उन्नत नैदानिक विधियों के माध्यम से किया जाता है।