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La greffe allogénique de cellules souches est une méthode de traitement critique dans l'enfance, principalement pour les affections malignes (cancéreuses), mais aussi pour les maladies non malignes (bénignes) graves, souvent d'origine génétique. Les maladies infantiles pour lesquelles la transplantation est la plus fréquemment réalisée peuvent être regroupées principalement comme suit :
* Hémopathies malignes : Leucémies, Syndrome Myélodysplasique.
* Insuffisances médullaires et anémies aplasiques : Anémie Aplasique, Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne, Anémie Aplasique de Fanconi, Dyskeratosis Congenita, Syndrome de Shwachman-Diamond, Thrombocytopénie Amégacaryocytaire, Anémie de Diamond-Blackfan, Maladie de Kostmann.
* Hémoglobinopathies : Thalassémie, Drépanocytose (Anémie falciforme).
* Déficits Immunitaires Primitifs : Déficits Immunitaires Combinés Sévères, Syndrome de Wiskott-Aldrich, Maladie Granulomateuse Chronique.
* Troubles Histiocytaires : Lymphohistiocytose Hémophagocytaire.
* Erreurs Innées du Métabolisme (Maladies de surcharge) : Ostéopétrose, Mucopolysaccharidose, Adrénoleucodystrophie, Leucodystrophie Métachromatique (MLD), Leucodystrophie à cellules globoïdes (Maladie de Krabbe), Maladie de Wolman, Mannosidose.
Le diagnostic de ces maladies est établi par une évaluation clinique détaillée, des tests génétiques et des méthodes de diagnostic avancées telles que l'aspiration et/ou la biopsie de la moelle osseuse.
Pour quelles maladies la greffe allogénique de cellules souches est-elle le plus souvent pratiquée chez l'enfant ?
* Hémopathies malignes : Leucémies, Syndrome Myélodysplasique.
* Insuffisances médullaires et anémies aplasiques : Anémie Aplasique, Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne, Anémie Aplasique de Fanconi, Dyskeratosis Congenita, Syndrome de Shwachman-Diamond, Thrombocytopénie Amégacaryocytaire, Anémie de Diamond-Blackfan, Maladie de Kostmann.
* Hémoglobinopathies : Thalassémie, Drépanocytose (Anémie falciforme).
* Déficits Immunitaires Primitifs : Déficits Immunitaires Combinés Sévères, Syndrome de Wiskott-Aldrich, Maladie Granulomateuse Chronique.
* Troubles Histiocytaires : Lymphohistiocytose Hémophagocytaire.
* Erreurs Innées du Métabolisme (Maladies de surcharge) : Ostéopétrose, Mucopolysaccharidose, Adrénoleucodystrophie, Leucodystrophie Métachromatique (MLD), Leucodystrophie à cellules globoïdes (Maladie de Krabbe), Maladie de Wolman, Mannosidose.
Le diagnostic de ces maladies est établi par une évaluation clinique détaillée, des tests génétiques et des méthodes de diagnostic avancées telles que l'aspiration et/ou la biopsie de la moelle osseuse.