Wenn kein vollständig passender Geschwister oder ein geeigneter Spender aus einer Knochenmarkspenderdatei gefunden werden kann, werden haploidentische Transplantationen von Verwandten und Nabelschnurblut zu entscheidenden alternativen Optionen. Insbesondere haploidentische Transplantationen von Verwandten haben sich im letzten Jahrzehnt weltweit als eine bedeutende und zunehmend angewandte Behandlungsmodalität etabliert. Diese Spender teilen typischerweise 50% bis 80% der HLA-Gene mit dem Patienten. Während ein Geschwister eine 50%ige Chance hat, haploidentisch zu sein, sind alle Kinder, Eltern und Geschwister dem Patienten von Natur aus haploidentisch.
Der Prozess der Suche nach einem passenden, nicht verwandten Spender aus einem Register, der Bestätigung der hochauflösenden HLA-Kompatibilität und der Sammlung von Stammzellen kann zwei bis drei Monate dauern. Für Patienten mit rezidivierenden Blutkrebsarten können solche Verzögerungen kritisch sein. Im Gegensatz dazu ist die Gewinnung von Stammzellen von haploidentischen Verwandten aufgrund ihrer sofortigen Verfügbarkeit oft wesentlich schneller.
Darüber hinaus können bei einem Krankheitsrückfall nach einer allogenen Transplantation Donor-Lymphozyten-Infusionen (DLI) vom selben Spender eine wirksame Rettungstherapie sein; diese Option ist jedoch nicht verfügbar, wenn Nabelschnurblut als Quelle dient. Während das erneute Sammeln von Zellen von einem nicht verwandten Spender zeitaufwendig sein kann, bieten haploidentische Transplantationen den Vorteil, bei Bedarf problemlos zusätzliche Zellen vom selben gesunden Spender zu erhalten. Wesentlich ist, dass Studien an Patienten mit akuter Leukämie, einschließlich solcher aus China, vergleichbare Behandlungsergebnisse zwischen haploidentischen Transplantationen und vollständig passenden, nicht verwandten Spender-Transplantationen gezeigt haben.