A insuficiência da medula óssea apresenta-se principalmente em duas formas: Anemia Aplástica e Síndromes Mielodisplásicas (SMD).
As Síndromes Mielodisplásicas são classificadas como uma forma de câncer. Isso ocorre porque as SMD representam uma condição pré-leucêmica com alto risco de progressão para leucemia mieloide aguda (LMA).
Embora a Anemia Aplástica em si não seja tipicamente classificada como câncer, é uma condição grave caracterizada por células-tronco disfuncionais na medula óssea. Em alguns casos, a anemia aplástica pode transformar-se em leucemia mieloide aguda mais tarde, indicando assim um potencial para evolução maligna.