L'insuffisance médullaire se présente principalement sous deux formes : l'Anémie Aplasique et les Syndromes Myélodysplasiques (SMD).
Les Syndromes Myélodysplasiques sont classés comme une forme de cancer. En effet, les SMD représentent une condition pré-leucémique avec un risque élevé de progression vers une leucémie myéloïde aiguë (LMA).
Bien que l'Anémie Aplasique elle-même ne soit généralement pas classée comme un cancer, c'est une affection grave caractérisée par des cellules souches dysfonctionnelles dans la moelle osseuse. Dans certains cas, l'anémie aplasique peut se transformer en leucémie myéloïde aiguë par la suite, indiquant ainsi un potentiel d'évolution maligne.