Le but de la transplantation autologue de cellules souches est de faciliter la récupération du système hématopoïétique après un traitement anticancéreux à haute dose. Bien qu'une chimiothérapie ou une radiothérapie intensive soit nécessaire pour certains types de cancer, ces traitements peuvent gravement endommager les cellules souches saines et le système immunitaire du patient. Pour atténuer ce risque, les propres cellules souches (autologues) du patient sont collectées et cryoconservées avant le début du traitement à haute dose. Une fois le traitement intensif terminé, ces cellules souches stockées sont réadministrées au patient; ce processus est généralement appelé sauvetage de cellules souches. Cette procédure est couramment utilisée pour traiter des maladies telles que le lymphome, le myélome multiple chez l'adulte et certaines tumeurs solides chez l'enfant. Un avantage significatif de la transplantation autologue est le risque extrêmement faible de rejet de greffe ou de maladie du greffon contre l'hôte (GVHD), car le patient reçoit ses propres cellules. Par conséquent, la transplantation autologue de cellules souches est généralement considérée comme plus sûre que les greffes allogéniques.