Le nusinersen a reçu l'approbation de la FDA en décembre 2016 et est utilisé dans le traitement des nourrissons et des enfants diagnostiqués avec une amyotrophie spinale (SMA). Ce traitement vise à atténuer les symptômes de la maladie, améliorant ainsi la qualité de vie des patients. La décision d'administrer le nusinersen est individualisée en fonction de l'état clinique du patient.