Nusinersen erhielt im Dezember 2016 die FDA-Zulassung und wird zur Behandlung von Säuglingen und Kindern mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) eingesetzt. Diese Behandlung zielt darauf ab, die Symptome der Krankheit zu lindern und so die Lebensqualität der Patienten zu verbessern. Die Entscheidung zur Verabreichung von Nusinersen wird individuell auf den klinischen Zustand des Patienten abgestimmt.