2016 Aralık ayında FDA onayı alan nusinersen, SMA'lı bebek ve çocukların tedavisinde kullanılmaktadır. SMA ilacı, hastalığın belirtilerini hafifleterek yaşam kalitesini iyileştirmeyi amaçlamaktadır. İlacın uygulanıp uygulanmamasına ilişkin karar, hastanın durumuna göre değişir.