De nombreux scientifiques et cliniciens déploient des efforts considérables pour améliorer notre compréhension de cette maladie et pour améliorer la survie et la qualité de vie des patients atteints d'amyotrophie spinale (SMA). Les récentes découvertes des gènes impliqués dans la SMA, leur rôle dans le maintien de la santé des motoneurones et les nouvelles avancées en médecine moléculaire offrent un espoir pour de meilleures stratégies thérapeutiques de cette maladie. Des recherches récentes se sont concentrées sur des stratégies visant à augmenter la production de la protéine SMN par différentes approches.