Ученые и клиницисты прилагают согласованные усилия для углубления нашего понимания спинальной мышечной атрофии (СМА) и улучшения выживаемости и качества жизни пораженных людей. Недавние открытия, касающиеся генов, участвующих в СМА, их критической роли в поддержании здоровья мотонейронов, а также новые разработки в молекулярной медицине в совокупности открывают многообещающие пути для более эффективных терапевтических стратегий. Текущие исследования особенно сосредоточены на различных подходах, направленных на увеличение производства белка SMN.