O transplante alogênico de células-tronco é um método de tratamento crítico na infância, principalmente para condições malignas (cancerosas), e também para doenças não malignas (benignas) graves, que frequentemente são de origem genética. As doenças infantis para as quais o transplante é mais comumente realizado podem ser agrupadas principalmente da seguinte forma:

* Malignidades Hematológicas: Leucemias, Síndrome Mielodisplásica.
* Falhas da Medula Óssea e Anemias Aplásicas: Anemia Aplásica, Hemoglobinúria Paroxística Noturna, Anemia Aplásica de Fanconi, Disqueratose Congênita, Síndrome de Shwachman-Diamond, Trombocitopenia Amegacariocítica, Anemia de Diamond-Blackfan, Doença de Kostmann.
* Hemoglobinopatias: Talassemia, Anemia Falciforme.
* Imunodeficiências Primárias: Imunodeficiências Combinadas Graves, Síndrome de Wiskott-Aldrich, Doença Granulomatosa Crônica.
* Distúrbios Histiocíticos: Linfo-histiocitose Hemofagocítica.
* Erros Inatos do Metabolismo (Doenças de Armazenamento): Osteopetrose, Mucopolissacaridose, Adrenoleucodistrofia, Leucodistrofia Metacromática (MLD), Leucodistrofia de Células Globoides (Doença de Krabbe), Doença de Wolman, Manosidose.

O diagnóstico dessas doenças é feito através de avaliação clínica detalhada, testes genéticos e métodos diagnósticos avançados, como aspiração e/ou biópsia da medula óssea.