El trasplante alogénico de células madre es un método de tratamiento crítico en la infancia, principalmente para condiciones malignas (cancerosas), y también para enfermedades no malignas (benignas) graves, que a menudo tienen un origen genético. Las enfermedades infantiles para las que se realiza el trasplante con mayor frecuencia pueden agruparse principalmente de la siguiente manera:

* Malignidades Hematológicas: Leucemias, Síndrome Mielodisplásico.
* Insuficiencias Medulares y Anemias Aplásicas: Anemia Aplásica, Hemoglobinuria Paroxística Nocturna, Anemia Aplásica de Fanconi, Disqueratosis Congénita, Síndrome de Shwachman-Diamond, Trombocitopenia Amegacariocítica, Anemia de Diamond-Blackfan, Enfermedad de Kostmann.
* Hemoglobinopatías: Talasemia, Anemia de Células Falciformes.
* Inmunodeficiencias Primarias: Inmunodeficiencias Combinadas Severas, Síndrome de Wiskott-Aldrich, Enfermedad Granulomatosa Crónica.
* Trastornos Histiocíticos: Linfohistiocitosis Hemofagocítica.
* Errores Innatos del Metabolismo (Enfermedades de Almacenamiento): Osteopetrosis, Mucopolisacaridosis, Adrenoleucodistrofia, Leucodistrofia Metacromática (MLD), Leucodistrofia de Células Globoides (Enfermedad de Krabbe), Enfermedad de Wolman, Mannosidosis.

El diagnóstico de estas enfermedades se realiza mediante una evaluación clínica detallada, pruebas genéticas y métodos de diagnóstico avanzados como la aspiración y/o biopsia de médula ósea.