Cientistas e clínicos estão envidando esforços concertados para aprofundar nossa compreensão da Atrofia Muscular Espinhal (AME) e melhorar a sobrevida e a qualidade de vida dos indivíduos afetados. Descobertas recentes sobre os genes envolvidos na AME, seu papel crítico na manutenção da saúde dos neurônios motores e novos desenvolvimentos na medicina molecular, apresentam coletivamente avenidas promissoras para estratégias terapêuticas mais eficazes. A pesquisa atual está particularmente focada em diversas abordagens destinadas a aumentar a produção da proteína SMN.