Viele Wissenschaftler und Kliniker bemühen sich intensiv, unser Verständnis dieser Krankheit zu verbessern und das Überleben und die Lebensqualität von SMA-Patienten zu steigern. Die jüngsten Entdeckungen der an SMA beteiligten Gene und deren Rolle bei der Aufrechterhaltung der Gesundheit von Motoneuronen sowie neue Fortschritte in der molekularen Medizin bieten Hoffnung auf bessere Behandlungsstrategien dieser Erkrankung. Aktuelle Forschung konzentriert sich auf Strategien zur Steigerung der SMN-Proteinproduktion mit verschiedenen Ansätzen.