L'amyotrophie spinale (SMA) est une maladie héréditaire qui provoque une faiblesse musculaire progressive en affectant les cellules nerveuses appelées motoneurones, qui contrôlent les mouvements musculaires volontaires. L'incapacité des muscles à répondre aux signaux provenant des cellules nerveuses situées dans la moelle épinière entraîne leur atrophie, c'est-à-dire leur diminution et leur disparition progressive.

Ainsi, le patient perd le contrôle de ses muscles des bras, des jambes, de la tête et du cou. Les mouvements tels que la marche, la rampe, le contrôle de la tête et du cou, la déglutition et la respiration sont affectés. Dans la SMA, qui provoque une perte musculaire et une faiblesse musculaire, la vue, l'ouïe, le goût, l'odorat, le toucher, ainsi que les fonctions mentales et émotionnelles restent parfaitement normales.