Nusinersen, ein von der FDA zugelassenes Medikament, wird seit Dezember 2016 zur Behandlung von Säuglingen und Kindern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) eingesetzt. Das SMA-Medikament zielt darauf ab, die Symptome der Krankheit zu lindern und so die Lebensqualität zu verbessern. Die Entscheidung über den Einsatz des Medikaments hängt vom individuellen Zustand des Patienten ab.