Le nusinersen, approuvé par la FDA et administré depuis décembre 2016, est utilisé dans le traitement des nourrissons et des enfants atteints d'amyotrophie spinale (SMA). Ce médicament contre la SMA vise à atténuer les symptômes de la maladie et ainsi à améliorer la qualité de vie. La décision d'utiliser ce médicament varie en fonction de l'état du patient.