Wissenschaftler und Kliniker unternehmen konzertierte Anstrengungen, um unser Verständnis der Spinalen Muskelatrophie (SMA) voranzutreiben und das Überleben sowie die Lebensqualität der Betroffenen zu verbessern. Jüngste Entdeckungen bezüglich der an der SMA beteiligten Gene, ihrer kritischen Rolle bei der Aufrechterhaltung der Gesundheit von Motoneuronen und neue Entwicklungen in der Molekularmedizin eröffnen gemeinsam vielversprechende Wege für effektivere Therapiestrategien. Die aktuelle Forschung konzentriert sich insbesondere auf verschiedene Ansätze zur Steigerung der SMN-Proteinproduktion.