O tratamento para o câncer de medula óssea é altamente individualizado para cada paciente e depende de inúmeros fatores, incluindo o tipo, estágio, extensão do câncer e o estado geral de saúde do paciente. Os objetivos principais do tratamento podem incluir a cura do câncer, a interrupção ou atraso de sua progressão, ou a melhoria da qualidade de vida através do alívio dos sintomas. Remissão é definida como o estado em que nenhuma célula anormal é detectada no sangue ou na medula óssea.

Os principais métodos de tratamento para os cânceres de medula óssea são os seguintes:

* Quimioterapia: Esta é uma terapia medicamentosa que visa matar as células cancerosas ou prevenir sua proliferação. Vários medicamentos quimioterápicos podem ser administrados por via intravenosa ou oral.
* Terapias Alvo (Terapias Direcionadas): São medicamentos desenvolvidos para atingir mecanismos genéticos ou moleculares específicos responsáveis pelo crescimento e sobrevivência das células cancerosas, ou marcadores na superfície dessas células. Esses tratamentos também podem ser administrados por via oral ou intravenosa, dependendo da natureza do medicamento. Cada medicamento possui seus mecanismos de ação únicos e potenciais efeitos colaterais.
* Transplante de Células-Tronco: Pode ser uma opção de tratamento em certos casos, mas nem todo paciente é candidato a um transplante. Particularmente em leucemias agudas, um transplante de células-tronco pode ser recomendado para pacientes com fatores de alto risco após a normalização da medula óssea após a quimioterapia. Em leucemias crônicas, o transplante não é a escolha inicial de tratamento e é avaliado com base na progressão da doença. Antes do transplante, é necessária quimioterapia de alta dose para suprimir ou destruir a medula óssea existente do paciente.