फेनिलकीटोनुरिया (पीकेयू) रोग का प्राथमिक उपचार जन्म से ही लागू किया जाने वाला फेनिलएलानिन-प्रतिबंधित आहार कार्यक्रम है। इसके अतिरिक्त, एंजाइमेटिक उपचार और जीन थेरेपी जैसे नए उपचार विधियों पर सक्रिय रूप से शोध किया जा रहा है।