L’insuffisance médullaire se présente sous deux formes : « Anémie aplasique » et « Syndrome myélodysplasique ».

Le syndrome myélodysplasique est une maladie précancéreuse, il est donc considéré comme un cancer.

L’anémie aplasique, autre forme d’insuffisance médullaire, peut également évoluer vers une leucémie aiguë à un stade avancé en raison d’une anomalie des cellules souches.